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国家卫生健康委近日发布《关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》，建立全国罕见病诊疗协作网，北京协和医院为国家牵头医院，北京大学第一医院为北京的省级牵头医院，北京另有13家医院为成员单位。

记者从国家卫健委了解到，目前，我国有2000多万罕见病患者，首批罕见病目录收录罕见病121种。

国家卫健委医政医管局副局长焦雅辉说，这是党和国家保障罕见病患者基本用药需求的重大举措，也是关爱罕见病患者、保障基本权益的具体体现。

焦雅辉介绍，世界卫生组织把发病率在0.65‰到1‰的疾病定义为罕见病。我国人口基数比较大，即便是这样低的一个发病率，绝对的人口数还是一个不小的数字。很多的罕见病缺乏有效的诊断和治疗手段。众所周知，由于罕见病的用药量很少，企业研发罕见病的药品的投入很大，市场却很小。所以，罕见病的药往往价格比较昂贵。

北京协和医院副院长张抒扬也是国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会的副主任委员、中国罕见病联盟副理事长、秘书长。据张抒扬介绍，罕见病单病种发病率低、但病种多，世界范围接近有7000种罕见病，世界范围内不到5%的罕见病有有效的药物治疗。

国家卫健委表示，将通过在全国范围内遴选一定数量的医院组建罕见病诊疗协作网，建立畅通完善的协作机制，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，以充分发挥优质医疗资源辐射带动作用，提高我国罕见病综合诊疗能力，逐步实现罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标。

经省级卫生健康部门推荐及专家研究，先行遴选罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院作为协作网医院，组建罕见病诊疗协作网。其中，包括1家国家级牵头医院、32家省级牵头医院和291家协作网成员医院。

国家级和省级牵头医院主要负责牵头制定完善协作网工作机制，制定相关工作制度或标准，组织开展培训和学术会议，接收成员医院转诊的疑难危重罕见病患者并协调辖区内协作网医院优质医疗资源进行诊疗，将诊断明确、处于恢复期或稳定期的患者转诊至成员医院，并制订随访治疗方案指导成员医院开展工作等。成员医院主要负责一般罕见病患者的诊疗和长期管理，及时将疑难危重罕见病患者转诊至牵头医院，并按照牵头医院制订的随访治疗方案做好患者的接续管理工作。

按照要求，协作网医院要及时将罕见病用药纳入医院处方集和基本用药供应目录，开展罕见病药品临床监测，按要求做好短缺预警和信息报告，努力满足临床用药需求。通过加强协作网医院罕见病药品供应目录衔接、药品院际调剂、配送物流延伸等方式，方便罕见病患者就近取药。

国家卫生健康委组织开发罕见病诊疗服务登记系统，建立我国罕见病患者登记制度。协作网医院要及时将诊治的罕见病患者相关信息录入登记系统，做好数据定期统计分析工作，为开展医疗质量及效率评价、制定有关政策等提供数据支撑。依托登记系统，逐步在协作网内实现病例信息采集汇总、远程会诊、在线培训和公众宣传教育等功能。

北京的成员单位有：北京医院、中日友好医院、中国医学科学院阜外医院、北京大学人民医院、北京大学第三医院、中国人民解放军总医院、首都医科大学宣武医院、首都医科大学附属北京友谊医院、首都医科大学附属北京朝阳医院、首都医科大学附属北京天坛医院、首都医科大学附属北京儿童医院、首都儿科研究所附属儿童医院、北京积水潭医院。

来源：北晚微健康

编辑：tf10