2021年6月，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准江苏恒瑞医药股份有限公司申报的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片上市。据国家药品监督管理局网站介绍，该药品是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)成人患者。其中SAA适应症为附条件批准。海曲泊帕乙醇胺(Herombopag Olamine)为小分子人血小板生成素受体激动剂。该品种上市为ITP和SAA患者提供了新的治疗选择。

近日，海曲泊帕治疗ITP患者的多中心、随机、III期临床研究发表于Journal of Hematology & Oncology4(IF:11.06)。该研究主要研究者华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授从多方面解析了海曲泊帕。

胡豫：第十三届全国政协委员

华中科技大学同济医学院附属协和医院院长

华中科技大学血液病学研究所所长

据胡豫教授介绍，海曲泊帕作为恒瑞医药自主研发的化药1类创新药，获国家十二五重大专项支持。在进行了ITP的三期临床研究，将海曲泊帕用于经过脾切或者激素药物疗效欠佳的患者，实验入组400多例，进行长期的观察，结果显示总的疗效很好。2.5mg和5mg的总体有效率分别达到了58.9%和64.3%，与对照组相比，差异非常显著。对一线治疗效果不好的患者，使用海曲泊帕产生的实际疗效非常满意。另外海曲泊帕的副作用也非常小，一部分患者有轻度的转氨酶升高，但停药以后可以恢复。我们认为从疗效和安全性两个方面来讲，海曲泊帕是一个非常好的治疗ITP的药物。

作为由中国人自己研发的1.1类新药，其三期临床研究设计有什么创新之处?胡豫教授表示：我们也承担了海曲泊帕一期临床试验，发现升血小板的效果非常快，在三期临床设计方面，一是采用了不同的剂量，有2.5mg和5mg。二是整个观察随访期非常长。三是整个过程相对比较复杂。我们采用了随机双盲法，能够获得可靠、可信的数据。

据了解，TPO类药物已经成为ITP二线治疗的首选，在真实世界中，也有尝试把TPO类药物联合激素进行一线治疗，对于此类药物的应用前景及国内外在ITP治疗方案上的差异问题，胡豫教授认为：TPO类药物在最新的中国的指南(《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》)里，处于二线药物的第一位。国内有部分尝试，把它作为一线用药单用或者联合激素，来治疗ITP。国内、国外指南总体的差别，在原则上没有显著的差异，但是在具体的使用药物方面，现在国产药已经渐渐成为ITP治疗的主流，例如血小板生成素受体激动剂，现在有海曲泊帕，我认为在疗效上并不亚于国际同类药物，因此我们应该更多的信赖国产药物。

胡豫教授表示，近些年来，我们国内像恒瑞这样大的制药公司，制造新药的能力越来越强，比如海曲泊帕就是这样的一个1.1类新药。我相信，随着不断强调中国的自主创新能力，我们的公司还会有不俗的表现，会用创新的科技制造出更多更好、更便宜的药物，为中国患者服务。