新版国家医保药品目录3月1日正式启用，将国家医保谈判成功增加的119种药品全部纳入，是近年来调入药品数量最多、惠及治疗领域最广的一次。其中“抗肿瘤药及免疫调节剂”大类共新增37个品种，目录实施一个多月来，肿瘤方面的创新药价格大幅降低。

4月15日至21日恰逢第27个全国肿瘤防治宣传周，随着更多抗肿瘤药物进入医保，肿瘤患者的实际获益如何？让我们将目光投向一个“小众”的血液肿瘤，了解新医保目录落地后，患者治疗和经济负担情况的改变。

淋巴瘤有众多亚型，其中有一种名字对很多人较为陌生——华氏巨球蛋白血症（WM），最初于1944年由瑞典医生Waldenstrom首次报告，是一种淋巴浆细胞性淋巴瘤。

“华氏巨球蛋白血症是一种较为罕见的B淋巴细胞肿瘤，患者会出现如贫血、疲劳和盗汗等临床表现，在中国的发病率约为每年0.35/10万人。”北京协和医院血液内科主任医师李剑教授介绍，“近年来，国际上对于华氏巨球蛋白血症发病机制、诊断治疗的研究均取得较大进展，国内对于这个疾病认知较晚，误诊漏诊率还比较高。”

北京协和医院血液内科主任医师李剑教授

据了解，华氏巨球蛋白血症患者中有些被误诊为非肿瘤性疾病，部分患者辗转多家医院才得以确诊，从初次就诊到最终确诊平均耗时超过5个月。此外，由于治疗负担重，很多华氏巨球蛋白血症患者因病造成难以坚持治疗的“恶性循环”。

“在2020年CSCO淋巴瘤指南中，伊布替尼是一线治疗中唯一获得1级专家推荐的治疗华氏巨球蛋白血症的BTK抑制剂。”李剑教授指出。据悉，作为国内首个获批用于一线治疗华氏巨球蛋白血症的靶向口服药物，伊布替尼已在2020年被纳入国家医保目录，成为医保目录中唯一适用于治疗这种少见血液肿瘤的药物，患者治疗负担也随之降至原来的15%。

以往很多华氏巨球蛋白血症患者的依从性不佳，预后不好，主要因为不规范治疗或治疗负担重导致的停药。随着今年3月新版国家医保目录正式落地，伊布替尼的纳入，拓宽了患者的用药选择，有效降低了患者负担。

“坚持用药并定期随访，规范化治疗对于华氏巨球蛋白血症患者至关重要。”李剑教授表示，“随着长期用药成本的显著降低，患者依从性也随之提升，从而使得华氏巨球蛋白血症患者能够获得更深的缓解、更好的预后。‘小众’的血液肿瘤患者，也能真正从科学进步与政策落地中获益。”