2021年7月17日，由病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟任指导单位的2021第三届罕见病合作交流会在京开幕。大会以“健康中国，一个都不能少”为主题，汇聚患者组织、政府、医院、企业、媒体等各方力量，以“支付创新”+“科技创新”+“服务创新”+“药物创新”+“患者价值创新”为视角，共同探讨罕见病事业的现状与未来。

“罕见病创新综合服务体系战略合作”正式启动

大会开幕式上，病痛挑战基金会和水滴公益“罕见病创新综合服务体系战略合作”正式启动，将在多个省份开展院内外落地活动，搭建医务社工、多方共付等以患者为中心的综合服务体系。

“罕见病创新综合服务体系战略合作”启动仪式

这是对第二届罕交会启动的“罕见病医疗援助工程多方共付计划”的再次升级。

罕见病医疗援助工程是由病痛挑战基金会发起的第一个覆盖全部国家罕见病目录病种的民间援助项目，启动至今已直接援助罕见病患者1043人，受益人数超过3000人，确认援助超过1400万元。在援助的过程中，病痛挑战基金会意识到“多方共付”模式对减轻患者负担的重要性和必要性，因此在2020年联合中华社会救助基金会、水滴公益启动了“罕见病医疗援助工程多方共付计划”，在部分地区患者得到医保政策支持的基础上提供援助资金，助力患者用药的“最后一公里”，为更多罕见病病友带来爱心支持。

一年的实践表明，“多方共付”模式效果明显，通过医保报销和罕见病医疗援助工程等的援助之后，罕见病患者的医疗支出占家庭收入的比例明显降低。数据显示，罕见病患者的报销前医疗支出是家庭收入的285%，而经过医保报销后，该比例降至125%，“多方共付”之后，经过医保报销、罕见病援助工程、其他慈善机构捐赠，患者自付医疗支持降至家庭收入的62%。

另一方面，数据分析发现，“罕见病医疗援助工程多方共付计划”的援助对象除了在用药保障方面存在挑战，在受教育程度、就业等方面也处于明显的不利地位，通过创新服务回应患者更多样化的需求，支持罕见病群体克服系统性挑战迫在眉睫。“罕见病创新综合服务体系战略合作”正是在这一背景下启动，将进一步拓展罕见病援助的广度和深度。

2.8万罕见病患者通过水滴筹筹款超过6亿元

在“社会力量参与罕见病多层次保障路径”分论坛上，水滴公司党委书记、水滴筹和医疗事业群总经理胡尧围绕“水滴助力罕见病多层次保障”作了主题分享。水滴结合自身业务优势助力罕见病多方共付模式的探索和落地，通过水滴公益参与到多方共付，通过水滴筹作为个人求助的支付补充，共同解决罕见病患者的支付难题；同时通过好药付、患者招募等业务模式的协同作用解决罕见病患者药物可及性的问题。

水滴公司党委书记、水滴筹和医疗事业群总经理胡尧演作主题分享

据胡尧介绍，自2016年以来，有超过2.8万罕见病患者通过水滴筹发起个人求助，筹款总额超过6亿元，求助项目占到了平台所有项目的1.1%，范围覆盖几乎所有的罕见病种类。

其中，2018-2020年，通过水滴筹发起求助最多的罕见病病种为重症肌无力、渐冻症、血友病、威尔逊、免疫性脑炎。筹款额最高的罕见病前五名分别为免疫性脑炎、重症肌无力、渐冻症、视母细胞瘤、累赛病，其中，免疫性脑炎和重症肌无力的总筹款额都超过4000万元。

2020年以来，水滴公益联合病痛挑战基金会在山东、山西、浙江三省开展罕见病多方共付项目，针对自付能力较弱的罕见病患者提供援助，支持其持续医疗、用药、食用特食等，改善罕见病患者的生存现状。截至目前，项目累计向三省患者拨付善款400万元，帮扶患者187名，极大降低了罕见病患者的自付压力，保证了持续治疗和用药。

2020年3月，《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》中，明确提出要“探索罕见病用药保障机制”。除了减轻患者的经济负担，水滴也在解决用药可及性方面展开探索，包括推出“好药付”业务，联合药企、药房构建药品服务网络，为患者提供用药福利项目；通过患者招募业务助推罕见病药物研发，帮助患者获得创新治疗机会等。

罕见病多层次保障需要社会共同参与

会议上，来自医院、研究机构、企业、患者组织的多位嘉宾围绕罕见病多层次保障体系建设积极建言。

中国财政科学研究院社会发展研究中心副研究员朱坤建议，在政策层面，基本医保和补充医疗尽力罕见病医药费用纳入保障范围，落实参保人平等受益权，并汲取山东、山西、浙江、广东、四川等地方经验，将地方实践上升为国家政策；在医疗救助方面，要提高救助力度，更好地履行托底责任；在保险方面，推动政策性商业保险发展，将罕见病特别是高额费用罕见病纳入保障范围；同时动员更多社会力量参与和支持罕见病援助。

暨南大学医保大数据研究所所长夏苏建以广东医疗保障制度为例分析了社会力量在罕见病制度推进中的参与价值，他认为，由于高值罕见病使用的药物未被纳入医保目录，可建立罕见病专项基金作为罕见病“1+N”多方支付机制中的“1”的角色，由补充医疗保险、政策性商保、慈善基金、医疗救助等共同组成“N”，解决“1”保障不足的问题。同时，积极探索建立风险共担机制，由政府与企业共担风险，一方面减轻高值药品对医保基金带来的压力和冲击，另一方面药品的销量稳定增长，能够为企业带来长期综合商业利益。

南京医科大学附属儿童医院副院长张爱华介绍了罕见病诊疗体系的“江苏模式”，通过赋能医院、赋能医生、赋能医患，围绕罕见病患者的“筛-诊-保-治”开展工作，确保相关保障政策的衔接，形成以患者为中心的医疗、医疗保障、药物供应闭环机制。