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世界首例!治疗艾滋病白血病的新方法上热搜!他却看不到了……

2019-10-27 10:06 北晚新视觉网综合 TF017

据北京大学公众号消息,近日,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作,在《新英格兰医学杂志》发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文。

这标志着世界首例通过基因编辑干细胞移植,治疗艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了!

#治疗艾滋病白血病新方法#冲上热搜

自二十世纪八十年代以来,艾滋病造成了重大的公共卫生问题和社会问题。这种人类免疫缺陷病毒因变异极其迅速,难以生产特异性疫苗,令顶级专家也束手无策。

这一次,在抗击艾滋病方面,中国研究人员走在了世界前列。

研究结果显示:利用CRISPR/Cas9技术,科学家对人造血干细胞进行基因编辑,基因编辑后的干细胞在动物模型中可长期稳定重建造血系统,并且其产生的外周血细胞具有抵御艾滋和白血病的能力。

2017至2019年9月,研究组展开临床实验,基因编辑后的干细胞移植后4周,患者白血病处于完全缓解状态。研究人员又进行了19个月的后续观察,发现在此期间,患者的白血病一直处于持续完全缓解状态,供者型细胞完全嵌合。

研究人员给这位患者进行过短暂的停药测试,结果显示,在停药期间,CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力。

这项长达多年的工作已经初步证明了基因编辑造血干细胞在临床应用中的可行性与安全性,势必将促进和推动该技术的临床应用。

据介绍,除了艾滋病和白血病,其他血液系统相关疾病,如β地中海贫血等,均有希望利用以CRISPR为代表的基因编辑技术看到临床治疗的曙光!得知这一消息,话题#治疗艾滋病白血病新方法#冲上微博热搜。

网友刷屏点赞:希望越来越好!

对于网友热议的何时能够临床应用,北京大学也在评论区置顶了一条补充说明:让我们一起期待科研工作者继续努力,早日在真正的临床应用的最终目标上实现突破!

通讯作者之一陈虎已因病离世

遗憾的是,一些研究者再也没有机会看到自己研究的无限潜力了。

本论文通讯作者之一、造血干细胞移植领域的领军人物,全军造血干细胞移植中心主任、国家科技进步一等奖获得者、解放军总医院第五医学中心教授陈虎,已经于今年7月24日因病离世,享年57岁。

攻克艾滋病是陈虎一大未完成心愿。他曾说过,只有以最快的速度把现代文明成果应用起来,病人才有可能得以治愈。

向造福人类的科学家

致敬!

延伸阅读:

科学家“看”到艾滋病病毒如何在细胞间传播

一个国际科研团队近日在美国《科学进展》杂志上发表报告说,他们借助超高分辨率的荧光显微镜,成功“看”到了艾滋病病毒如何在细胞间传播,以及这一过程所需的分子物质。这为抗艾药物研发提供了新思路。

艾滋病病毒感染细胞后,会在细胞质膜处组装病毒颗粒。病毒正是通过释放病毒颗粒的方式,使自己的遗传物质从一个宿主细胞进入另一个宿主细胞。

为此,德国耶拿大学研究人员领衔的国际团队将观察重点放在了细胞质膜上病毒颗粒的“出芽”位置。他们借助具有超高分辨率的荧光显微技术观察发现,在病毒颗粒的组装过程中,艾滋病病毒会与细胞质膜上特定的脂质分子相互作用。这是研究人员首次在活的受感染细胞中直接观察到这种作用。

“这为我们提供了抗病毒药物的潜在靶点,”主持研究的耶拿大学教授克里斯蒂安·埃格林说,“了解艾滋病病毒需要借助什么分子离开细胞并自我复制,对探究如何阻止病毒传播至关重要。”

接下来,研究团队打算研发能精准攻击这些分子的药物,以抑制艾滋病病毒传播。

 

来源:综合中国青年报、北京大学、北京大学干细胞研究中心、量子位、澎湃新闻、新华社

流程编辑:TF017

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