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2019诺奖研究成果落地北京!全球新药中国首发

2019-10-10 17:09 北京日报客户端 TF003

2019年诺贝尔医学奖近日出炉。北京时间10月7日,来自美英的三位科学家威廉·凯林、彼得·拉特克利夫、格雷格·塞门扎,因“发现细胞如何感知和适应氧的变化”获得2019年诺贝尔生理学或医学奖。这一发现将为今后探索更多疾病的潜在治疗靶点带来可能,包括肿瘤、代谢、炎症性肠病、骨髓增生异常综合征等。

值得一提的是,三人中的威廉·凯林教授,是坐落于北京经济技术开发区的珐博进(中国)医药技术开发有限公司(以下称“珐博进”)的科学顾问委员会成员。珐博进基于威廉·凯林教授获诺贝尔奖的低氧诱导因子机制研发的罗沙司他全球新药已于2018年12月18日在中国领先全球获批上市。

诺奖得主研究成果落地中国

威廉·凯林教授提出,“氧气是生命的基础,并且毫无疑问,许多疾病都是由于氧气的供应不足导致的,说到这儿我就想到贫血、心脏病和中风,以及实体瘤。因此当我们知道这个通路的时候,就可以研发出能够激活或是切断这个分子通路的新药。举个例子,在贫血疾病领域有一款刚刚获批的新药是让人体以为自身没有获得足够的氧气,从而产生更多自身的红细胞。我们希望,这类药品也许可以用于治疗心脏病和中风,因为从某个角度来说,这些疾病的病因也在于没有足够的氧气供应到对应的组织器官里。” 而威廉·凯林教授所提到的“一款刚刚获批的新药”正是由珐博进在中国本土自主研发的罗沙司他。

自2001年,威廉·凯林教授在《科学》杂志上发表开创性的论文起就开始与珐博进公司合作,珐博进负责研发的副总裁Gail Walkinshaw表示“威廉·凯林教授划时代的发现阐明了细胞通过调节基因的表达来适应氧浓度变化的重要分子生物学信号通路",正是威廉·凯林教授发现的机制揭示了脯氨酰羟化酶(PH)的作用靶点,促使珐博进找到最佳的调控药物,也为之后在中国的9年临床研究项目奠定了基础。

威廉·凯林教授一直非常关注和切身支持罗沙司他在中国的研发进展。 2018年3月29日,威廉·凯林教授来到中国与来自华山医院、北京大学第一医院、北京大学人民医院等多家医院的医师及研究生面对面就低氧诱导因子相关问题进行探讨。3月30日,威廉·凯林教授参加了珐博进公司组织的罗沙司他中国三期临床讲座,并就自己在低氧诱导因子方向的研究之路和成果进行演讲。

新药模仿高原缺氧激发自身调节

威廉·凯林教授研究揭示的氧感应通路的机制,在人体需要时可以增加红细胞生成,并通过其将氧气运输到人体组织,罗沙司他利用这一机制来增加红细胞的生成和组织氧供。

罗沙司他中国III期临床试验牵头研究者、上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠教授解释,例如人到高原后会出现缺氧情况,这时候会激发自身调节机制,增加红细胞生成,从而达到治疗贫血的作用。而此前,治疗慢性肾病引起的贫血症主要依靠体外注入促红细胞生成素,这种方法有可能产生一系列副作用。

2018年12月,罗沙司他通过中国国家药品监督管理局(NMPA)的优先审评通道在中国率先上市,中国成为全球首先批准罗沙司他上市的国家。这一新药的问世,打破了肾性贫血领域近30年来未有新机制新靶点药物问世的局面。这也是威廉·凯林教授本次获得诺贝尔奖研发成果的唯一上市新药。

新药中国首发创造历史

复旦大学附属华山医院林善锬教授接受记者采访时感概万千:罗沙司他这一新靶点创新药能领先全球落地中国,离不开这一诺贝尔奖理论基础的发现,更感谢珐博进有足够的胆识、前瞻性以及对中国市场的正确判断,选择中国、选择北京经济技术开发区,率先完成这一创新药进行临床试验。中国的医生团队也能积极与国际接轨,完成这一国际上高水平、极其严谨严苛的临床研究。当然也得益于中国近年来实施的“创新驱动发展战略”和“健康中国战略”,中国药政监管部门大力改革药品审评审批制度和监管制度,激发医药产业创新活力的同时也给予了企业充分的信任、支持!

林教授补充道,罗沙司他的研发和临床研究的整个过程,都遵循了极其严谨严苛的规范要求,把罗沙司他在中国的研发和上市比喻成造火箭一点都不为过。

国家药监局药品注册司相关负责人表示,罗沙司他胶囊在我国首发上市,意味着我国首次成为全球首批首创作用机制药物的国家,这在我国新药注册史上具有里程碑意义——我国药品审评审批能力已经具备国际水平。

来源 北京日报客户端   作者:赵语涵 监制:涂露芳 编辑:赵语涵

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