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治疗多发性骨髓瘤新药即将上市

2019-08-26 09:58 北京晚报 TF011

骨痛、骨折、贫血、肾功能异常,以及随之而来的一直害怕复发而导致焦虑和抑郁的风险……值得注意的是,多发性骨髓瘤困扰着越来越多的老年人。多发性骨髓瘤,这一好发于中老年患者的疾病,听上去很陌生,发病率却是血液系统恶性肿瘤的第二位。目前该疾病的治疗现状如何?病情能否实现有效管控?均是患者最为关心的话题,为此记者在近期举行的“西安杨森骨髓瘤免疫治疗论坛”上专门采访了临床血液学领军人物、中国医学科学院血液病医院王建祥教授。

“银发族”为多发群体

在我国,多发性骨髓瘤患者的中位发病年龄为59岁左右的“银发族”,男性略多于女性。随着我国人口老龄化程度的加深及检测能力的增强,其发病率将呈现持续上升态势。

从该病的起源阶段来说,它是一种浆细胞恶性疾病。尽管对于该病,早诊早治的确有一定意义,可以尽早干预它的进程,延缓它的进展,然而因为该病病因不明,往往防不胜防。在血液检测中,通常是通过免疫球蛋白监测浆细胞有没有疾病。

业内习惯将该病的临床症状简称为“螃蟹”,这是由于其发病之后,会逐渐进展,产生一些相应的临床症状,有骨痛、肾功能不全、高钙血症、贫血等,这四个典型症状的英文首字母缩写组成了英文CRAB,中文正是“螃蟹”的意思。

王建祥教授表示,目前多发性骨髓瘤还没法说是可以治愈的,但随着这些年的治疗发展,有不少药物及治疗方法,使得多发性骨髓瘤的治疗疗效得到了提高。事实上,多发性骨髓瘤最终治疗目标是长期生存。在不同治疗阶段,多发性骨髓瘤有不同的目标,包括完全缓解、深度缓解和持续缓解,最终达到“临床治愈”。研究显示,患者的长期生存与能否获得高质量的缓解密切相关。然而,完全缓解仅能反映肿瘤负荷一定程度的消减,而非完全清除瘤细胞克隆。“过去多发性骨髓瘤的生存期只有三年,现在经过治疗,生存期可以超过十年,明显延长了。虽然仍然不可治愈,但确实进步还是非常大的。”

复发难治患者突破治疗瓶颈

值得注意的是,总体来说,目前治疗多发性骨髓瘤的药物,包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂,取得了很好的治疗效果,但是取得“优秀”即完全缓解的成绩比较低,且不少患者仍面临着复发或难治的问题。

有研究表明,以蛋白酶抑体抑制剂和免疫调节剂为基础方案治疗复发和难治多发性骨髓瘤完全缓解率不理想,介于11%-14%之间。此外,接受蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂多线治疗后复发和难治性多发性骨髓瘤患者,其中位总生存期仅有9个月,无事件生存期仅为5个月。

因此,如何治疗复发和难治多发性骨髓瘤患者,并有效控制其病情进展,成为当前该领域研究的重点。对此,王建祥教授解析道,一个骨髓瘤细胞产生之后,随着分裂增殖,骨髓瘤细胞会变,一种骨髓瘤里边其实存在着不同的分支或亚单位。这些不同的亚单位、分支,对于不同药物的敏感性是不一样的。对这种骨髓瘤应该采取尽量能够覆盖这些分支或者是亚单位的药物,这样疗效才会提高。这就是为什么我们要联合使用药物,要不断研发出新的药物,来克服新出现的分支或者是亚克隆。

因此,复发和难治性多发性骨髓瘤患者亟需作用机制不同且耐受性更佳的新型治疗药物来改善患者生存质量,实现长期生存。日前,记者了解到,用于治疗多发性骨髓瘤的新药达雷妥尤单抗注射液,已于7月4日获得国家药品监督管理局批准,并将在不久后正式上市,这也将为复发和难治性多发性骨髓瘤患者提供新的治疗手段。

事实上,正是创新疗法、创新药物的不断问世,让大家看到了更多希望。在谈到“创造一个没有多发性骨髓瘤的未来”的美好愿景时,王建祥教授表示“从目前的这些治疗方法来讲,虽然还得不出骨髓瘤是可以得到根本治愈的,但是可以延缓进展,延长生存,如果能够使患者和非多发性骨髓瘤的人群预期寿命相等的话,就意味着多发性骨髓瘤患者在功能上是得到治愈的。”文/杨琳

(此文由西安杨森支持)

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