本土创新加速破局，为骨髓纤维化*患者点亮新的生存希望
医疗创新关乎人民群众健康福祉，也彰显着自主科技发展水平。“十五五”规划纲要明确将生物医药列为国家新兴支柱产业，强调要加快发展战略性新兴产业、增强原始创新能力，为医药创新划定清晰路径、注入强劲动能。同时，为突破目前临床诊疗瓶颈，持续出台相关政策支持医药创新研发，通过全链条政策保障前沿成果实现临床加速转化。随着医药创新生态日益优化、创新活力充分涌流，中国医药创新成果正进入密集释放阶段。
6月3日，中国自主研发1类新药、骨髓纤维化治疗领域全球首创JAK/ROCK抑制剂安煦®（罗伐昔替尼片）在北京陆道培医院开出北京首张处方。作为中国原研创新的代表成果，罗伐昔替尼片为成人骨髓纤维化（MF）*的临床治疗带来了全新选择，未来有望惠及全球患者，为全球血液疾病诊疗事业贡献“中国智慧”与“中国方案”。
北京陆道培医院医疗院长陆佩华教授表示：“立足‘十五五’开局起步与健康中国建设纵深推进的关键时期，我国医学研究需锚定群众核心医疗需求，聚力破解罕见病、血液疾病等重大疾病诊疗瓶颈。罗伐昔替尼片作为本土原研创新的重要成果，此次落地临床应用，让国内骨髓纤维化患者优先共享本土突破性创新疗法红利。未来，随着全链条创新支持政策持续赋能，本土医药创新势能将被充分激活，我国血液疾病诊疗也将迈入高质量发展新阶段，为健康中国建设注入强劲内生动力。”
骨髓纤维化是一种罕见的恶性血液疾病，常伴随着脾脏肿大、贫血以及全身不适等症状，目前已被纳入我国《第二批罕见病目录》[1]。此外，骨髓纤维化的背后还潜藏着生存危机。陆佩华教授介绍：“脾脏肿大、贫血等都是骨髓纤维化的常见症状，中晚期患者还会出现严重贫血，需要长期依靠输血来维持生命[2]。更为严峻的情况是，骨髓纤维化患者普遍面临着生存期缩短的困境。由于起病隐匿、症状比较复杂，约有49%-74%[3],[4]的患者确诊时已处于中危-2和高危阶段，中位生存期仅2-4年[5]。同时，患者转化为急性髓系白血病的风险较高，一旦发生转化，累计死亡比例可高达95%，中位生存期仅约3.6个月[6]。”
紧扣临床未被满足的治疗需求，我国持续以政策赋能、技术攻坚、临床转化多方联动，全力助推骨髓纤维化等血液疾病诊疗水平提质升级。陆佩华教授介绍：“临床治疗对于改善症状十分重视，主要在于缩小肿大的脾脏、纠正贫血等方面，帮助患者提升生活质量。临床数据证实，JAK/ROCK 双靶点抑制剂在改善症状方面具有诊疗价值，在降低输血依赖方面也有积极的临床表现，从整体上减轻疾病对患者、家庭及社会带来的多重负担。
陆佩华教授还强调：“除了快速改善症状之外，延长患者生存期也是临床研究的重要方向。骨髓纤维化程度与患者生存期显著相关，患者骨髓纤维化程度越高，生存期越短[7]。因此，临床治疗越来越强调把握一线治疗时机，在早期实现逆转纤维化。”
随着临床探索与科研实践的深度融合，骨髓纤维化病理机制方面的研究也取得了显著进展。陆佩华教授表示：“研究发现，ROCK通路、JAK-STAT通路均与骨髓纤维化的发病相关，ROCK通路更是纤维化进展的核心机制。JAK/ROCK 双靶点协同的作用机制，核心思路在于同时对JAK-STAT通路和ROCK通路进行干预，发挥抗炎和抗纤维化的作用，其独特机制也为逆转纤维化提供了新思路。目前，罗伐昔替尼片已获得CSCO恶性血液病诊疗指南（2026年）原发性骨髓纤维化一线治疗I级推荐[8]。”
*用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成年患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状
*上述材料旨在传递前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案（包括正在开发的药物）的推荐或宣传。所含信息不应替代任何医疗卫生专业人士提供的医疗建议，具体医疗相关事宜请遵循医疗卫生专业人士的意见和指导
[1] 国家卫生健康委员会. 第二批罕见病目录. 2023.
[2] Passamonti F, et al., Blood. 2010;115(9):1703-1708.
[3] Cervantes F, et al. Blood. 2009;113(13):2895-2901.
[4] Tefferi A, et al. Mayo Clin Proc. 2012 Jan;87(1):25-33.
[5] Passamonti F, et al., Blood. 2010;115(9):1703-1708.
[6] Rangit R. Vallapureddy, et al., Blood Cancer Journal, 2019
[7] Li B, Zhang P, Feng G, Xu Z, Qin T, Zhang Y, et al. Bone marrow fibrosis grade is an independent risk factor for overall survival in patients with primary myelofibrosis. Blood Cancer Journal. 2016;6:e505.
[8] 中国临床肿瘤学会指南工作委员会. 中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南2026[M]. 北京：人民卫生出版社，2026: 4
