在全球生命科技及产业革命的浪潮中，细胞和基因技术作为新一代精准医疗技术的代表，正引领生物制药行业新一轮发展变革。日前，记者从市科委、中关村管委会获悉，在细胞与基因治疗领域，北京已突破了一批关键技术，布局建设了一批工业级共性平台，并推动了一批原创技术领先的药物尽快进入临床、临床研究或加速申报注册，抢先布局未来健康产业新赛道。

对肿瘤细胞“精准制导”

走进位于大兴生物医药产业基地的北京艺妙办公区，一面8米长的笑脸墙扑面而来。墙上有数百张笑脸，每一张笑脸都代表着一位被北京艺妙CAR-T产品所救治的晚期癌症患者。

“让癌症不再是绝症，是我们的愿望。”北京艺妙相关负责人透露，半个月前，公司治疗转移性结直肠癌的CAR-T药物获得临床试验批准通知书，这也是国内首个获得临床试验批准的用于治疗转移性结直肠癌的CAR-T细胞药物。

CAR-T，是一种经过人工改造、专门针对癌细胞的杀伤细胞。北京艺妙创始人兼CEO何霆介绍，在提取患者自身的T细胞后，用基因编辑手段装上类似“钥匙”的特殊分子，再将CAR-T细胞回输到患者体内，一旦接触到有特定“锁”的肿瘤细胞，CAR-T细胞就会被激活，并对肿瘤细胞进行杀伤和清除。

作为一种全新的免疫疗法，CAR-T细胞疗法已成为当下个性化治疗恶性肿瘤的“明星疗法”。基于这一“明星疗法”，目前北京艺妙的研发管线已覆盖了淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液肿瘤和肝癌、结直肠癌、黑色素瘤等实体肿瘤，其中进展最快的适应症10月底提交药品上市申请，有望成为国内首个获准上市的原研治疗晚期淋巴瘤CAR-T细胞治疗药物。

共性技术平台为创新加速

随着生物医药技术突飞猛进，细胞与基因治疗技术已成为医药健康产业发展的新趋势。然而，细胞与基因治疗技术机制复杂、工艺开发难度大、产业化监管严格。对于众多初创企业来说，如何提高研发和生产效率，加速新产品的上市速度？建立完善的细胞与基因治疗服务平台生态，成为推动细胞基因治疗产业发展的关键。

去年7月，京津冀地区最大的细胞和基因治疗生产设施——希济生物细胞和基因治疗CDMO（合同研发生产组织）GMP（生产质量管理规范）生产厂房在大兴落地，填补了我国北方地区细胞和基因治疗产业链的空白。同年，基于此建立的希济生物一站式CDMO创新平台获得市科委、中关村管委会提供的共性技术平台方向的资金支持。

对初创型企业而言，企业不需要花大价钱自建厂房，委托该平台即可进行药品研发、注册和商业化生产。平台生产负责人赵亮提到，不久前，北京一家干细胞药企在药物研发过程中需要研制一款慢病毒载体。如果从头攻克相关技术，建立实验室和厂房，至少需要耗费一年时间，投入5000万元以上购买硬件设备。而在该平台的帮助下，只用了三个月，投入几百万元，药企需要的慢病毒载体就完成了交付。在希济生物的助力下，一批批创新药以更低成本、更快速度进入临床、推向市场。

赵亮介绍，该平台已经服务了50家次细胞与基因治疗企业，目前平台接到的订单已经排到了明年。

抢占未来健康新赛道

近几个月来，大兴生物医药产业基地接连传出好消息。北京基因启明生物科技有限公司研发的细胞治疗产品GKL-006注射液，用于原发性肝细胞癌患者根治性切除术后预防高危复发的临床试验申请，正式获得国家药品监督管理局药品审评中心批准，成为全球首款获批进入临床试验阶段的自体iNKT（恒定自然杀伤T细胞）细胞治疗产品，为全球肝癌及其他实体瘤患者带来治疗新希望。

不久前，国际医药巨头艾伯维宣布了一项与北京企业明济生物的合作协议。艾伯维将获得明济生物FG-M701抗体在全球进行开发、生产和商业化的独家许可权，后者将获得1.5亿美元的首付款和近期里程碑付款，并有资格获得后续高达15.6亿美元的临床开发、监管注册和商业化里程碑付款，以及可观的特许权使用费。

北京艺妙、明济生物、希济生物是北京抢先布局细胞与基因治疗等前沿赛道的缩影。大兴生物医药产业基地相关负责人介绍，基地紧跟北京市高质量发展的步伐，抢占未来健康产业发展先机，目前已拥有全国最大的外泌体GMP CDMO平台、北方最大的细胞和基因治疗CDMO平台、北方最大的AAV病毒载体基因药物平台、北京最大的核酸药物共性技术平台，为自主研发细胞和基因治疗药物的产业化、商业化打下坚实基础。在“疫苗、中药、创新器械”三大支柱产业的基础上，大兴生物医药产业基地正加速培育细胞和基因治疗、核酸药物、医美、合成生物制造、创新动物药五大未来健康新赛道。

来源：北京日报

记者：孙奇茹

流程编辑：U072

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